[2020-11-13]

- 혈액암 전문가 삼성서울병원 김원석 교수 ㈜조시아바이오 HDAC억제제 MPT0E028 평가

㈜조시아바이오가 국내에서는 처음으로 PTCL(말초 T-세포 림프종) 치료제로 HDAC(히스톤탈아세틸화효소) 억제제 MPT0E028을 개발 중이다. 

PTCL치료제로 국내 허가된 약물이 없는 만큼 이 약물에 거는 기대감이 큰편이다. 자문위원으로 위촉된 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수[사진]로부터 PTCL 치료 현황 및 MPT0E028 임상 2상 연구에 대한 전망에 대해 들어보았다.

Q : PTCL 연구의 필요성 및 현재 PTCL 치료 현황은 어떤가.

A : PTCL은 인구 10만명 당 1명 미만으로 발생하며 재발률도 높은 희귀 난치성 암질환으로 2017년 기준 전세계 환자수는 19,950명이며 국내는 505명으로 알려져 있다. 

첫 치료 후 완치를 기대할 수 있는 환자는 약 40%이며 재발, 불응성인 경우 예상 수명 4~6개월로 보고 있다. 전체 림프종에서 T-세포 림프종은 20%를 차지하는데 이 가운데 60%는 2년 내 사망한다. 진행이 빠른데다 항암화학요법 반응이 적고 반응을 보여도 재발이 흔해 예후가 좋지 않기 때문이다.

치료법은 의료기관 별 차이는 있지만 젊은 환자에는 CHOP 항암화학요법에 이어 저용량 항암화학요법과 자가조혈모 세포이식을 고려할 수 있다. 이식이 어렵고 고령인 경우는 CHOP 요법만으로 치료한다. 하지만 CHOP 치료의 장기 생존율이 40%에 불과하다. 그리고 초기 치료 후 완치되는 환자의 40% 정도이며 이 가운데 60%는 구제 항암화학요법을 다시 투여한다. 결국 대부분의 환자가 반응이 없거나 재발을 경험하며 효과적인 치료를 받지 못하고 사망하게 된다. 결과적으로 현재의 PTCL 치료법 성공률은 50%가 채 안된다고 할 수 있다.

Q : 현재 PTCL 연구 진행 상황은.

A : 연구는 많이 진행되고 있다. 하지만 대다수가 실패했다. 현재 국내에서는 PTCL 치료 약물은 없어 통상적인 항암화학요법을 사용하고 있다. 물론 Pralatrexate(프랄라트렉세이트)라는 약물이 허가는 됐지만 4개월 치료 시 5천만원 이상의 치료비가 발생하는데다 반응률도 30%에 불과해 많이 사용되고 있지 않다. 

미국에서는 프랄라트렉세이트, 벨리노스텟, 로미뎁신, 중국에서는 치다마이드(chidamide)가 사용되고 있지만 국내에서는 효과가 입증된 약물이 없어 언맷 니즈(unmet needs)를 충족시킬만한 적합한 치료법이 요구되는 상황이다.

반면 전체 비호지킨 림프종의 약 2~3%를 차지하는 ALCL(역형성 대세포 림프종)의 경우 Brentuximab vedotin(브렌툭시맙 베도틴)이 국내 허가돼 치료제로 사용되고 있다. 이들 환자의 70%는 장기 생존이 가능하지만 다른 질환에는 예상 수명이 4~6개월로 매우 짧다. 결론적으로 혁신 신약의 개발이 필요하다.

Q : HDAC억제제 장점 및 ㈜조시아바이오의 MPT0E028 2상 임상연구에 대한 기대는.

A : HDAC억제제인 로미뎁신은 반응기간이 10.8개월로 긴 편인데다 기존 다른 항암제 보다 독성이 적다는 장점이 있다. MPT0E028은 경구제로 복용 편의성이 있는데다 1상 임상시험에서 안전성이 입증된 만큼 2상 임상시험에서 ORR(객관적 반응률)이 30%, PFS(무진행 생존기간)는 6개월 이상 나오기를 기대한다. 

현재까지 수많은 국내외 임상을 진행하면서 신약개발의 필요성과 중요성을 체감했다. 재발 후 효과적인 치료법이 없어 환자의 60%가 사망에 이르는 되는 PTCL 환자들에게 새로운 삶의 희망을 열어 주기 위하여 강한 추진력과 진보된 기술력을 보유한 ㈜조시아바이오와 함께 국내에서도 세계적으로 널리 쓰이는 PTCL 신약이 탄생하길 고대해 본다.

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